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世界上第一个案例 中国科学家使用遗传编辑来治疗艾滋病和白血病


海报上的新闻。 发布时间:09/2412/46单击蓝色单词。 跟着我们。 2016年5月,一名年轻人发现自己感染了艾滋病。 两周后,医生告诉他患有急性淋巴细胞白血病。 接下来的打击足以让任何人深感绝望。 但是医生给了病人一线希望:他们将进行骨髓移植,以治疗白血病和额外的尝试治疗艾滋病。 最近发表在“新英国医学杂志”上的一篇研究论文。 这项研究使用基因编辑工具CRISPR-Cas9从供体的骨髓造血干细胞中除去一种叫做CCR5的基因。 然后将基因编辑的造血干细胞移植到患者身上。 遗传编辑的造血干细胞移植计划。 基因编辑后,这些造血干细胞及其血细胞将能够抵御艾滋病毒感染。 北京大学生命科学研究所教授邓宏奎对记者说。 CCR5基因编码蛋白是艾滋病毒入侵人体的关键。 因此,携带CCR5突变的人对艾滋病毒具有很高的免疫力。 大约1%的白种人继承了这样的基因拷贝,但在亚洲、非洲和美国的土著人中却是罕见的。 2006年和2016年,两名男子接受了天然突变供应商的骨髓移植,成为世界上第一个治疗艾滋病的人。 它们也被称为柏林病人和伦敦病人,取决于造血干细胞移植的位置。 柏林病人:蒂莫西雷布朗。 中国病人同意在2017年夏天移植造血干细胞。 这是人类首次在艾滋病病人中使用CRISPR-卡斯9基因编辑技术。 到2019年初,急性淋巴细胞白血病完全减轻了携带失活CCR5基因的捐献者。 科学家在论文中说。 但这些还不足以根除患者体内的艾滋病毒。 虽然基因编辑的效率为17.8%,但编辑细胞的比例为5%-8%,而不是编辑细胞。 该研究的主要目的是评估基因编辑器干细胞移植以治疗艾滋病的安全性和可行性。 另一方面,科学家们没有发现与基因编辑有关的坏事件,即使需要对目标失效和其他安全评价进行更长时间的研究。 。 邓洪奎还表示,未来将进一步提高基因编辑的效率,优化移植过程,加快临床应用的转变。 。 根据6月份发表在“自然”杂志上的一篇论文,CCR5基因变化与早期死亡风险增加21%有关,但原因尚不清楚。 研究小组此前将编辑的CCR5人类细胞移植到小鼠中,使其对艾滋病毒具有免疫力。 美国科学家使用锌指核酸酶基因编辑工具进行类似的人体实验。 资料来源:仙霞。 中国在基因编辑技术方面投入了大量资金,使生物技术成为2016年宣布的五年计划的焦点。 政府为许多世界排名第一的研究提供了财政支持,包括2016年首次使用基因编辑工具CRISPR-CAS9进行的人体临床试验。 2015年,第一份报告用基因编辑技术对人类三元核胚胎进行了修饰。 2018年12月,中国科学家何建奎宣布,CRISPR-Cas9在出生前修改了两个胚胎的DNA。 因此,世界上第一批转基因人类引起了国际舆论的骚动。 尽管如此,邓宏奎仍然认为CRISPR-卡斯9技术将给血液相关疾病带来新的曙光。 如艾滋病,镰状贫血,血友病和地中海贫血.. 由于这一新技术,艾滋病离功能治愈的目标越来越近。 。 未来的前景。 使用基因编辑技术的造血干细胞在没有疾病的情况下成功移植19个月。 脐带血是胎盘和脐带中的血液。 脐带血液含有造血干细胞,可用于重建造血免疫系统。 然后,我们是否可以使用脐带血液中的造血干细胞作为基因编辑进行移植。 在这种情况下,具有基因问题的儿童的脐带血可以通过基因编辑来消除,然后移植。 同时,由于自身脐带血移植没有排斥反应,治疗效果也会更好。 这无疑是病人期待的一件好事。 广州市妇女和儿童医学中心血液肿瘤科主任医师姜华教授在脐带血液治疗遗传代谢性疾病免疫缺陷方面做了大量的尝试。 并取得了很好的治疗效果。 同时,脐带血液在治疗神经系统损伤方面也起着非常重要的作用。 他呼吁脐带血液中的许多干细胞在基因代谢患者中保持脐带血液。 脐带血干细胞在未来的基因修复和脐带血干细胞的扩张可以从成人和儿童中受益。 脐带血的未来是广阔的。 我们应该从未来的角度来看待医学的进步,这样现代医学技术才能真正造福人类。 随着造血干细胞研究的发展以及基因编辑技术和传递效率的提高,我们有理由相信新一代基因编辑技术必将发挥更大的作用。 如果材料来自网络,如果有侵权行为,请联系删除。



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